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目前，許多神經(jīng)系統(tǒng)疾病難以治愈。難治性神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者常常遭受癱瘓、喪失社交功能、生活困難等折磨，給社會(huì)和家庭帶來(lái)沉重的負(fù)擔(dān)。促進(jìn)神經(jīng)功能恢復(fù)和延緩疾病進(jìn)展是難治性神經(jīng)疾病的主要治療目標(biāo)。干細(xì)胞具有自我更新和多向分化的潛能，是神經(jīng)再生和修復(fù)的理想細(xì)胞來(lái)源。近年來(lái)，干細(xì)胞已經(jīng)成為難治性神經(jīng)系統(tǒng)疾病的一個(gè)非常有希望的治療新方向。
近期，由中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院以及中山大學(xué)附屬第七醫(yī)院等單位組成的科研團(tuán)隊(duì)在國(guó)際干細(xì)胞學(xué)術(shù)期刊“StemCell International”發(fā)表了新成果，提供證據(jù)證明了間充質(zhì)干細(xì)胞具有潛力治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病。
新研究涉及14種疾病37例病人
間充質(zhì)干細(xì)胞已經(jīng)成為再生醫(yī)學(xué)中最常用的成體干細(xì)胞。臨床前研究表明，間充質(zhì)干細(xì)胞療法是神經(jīng)系統(tǒng)疾病潛在的治療方法。
這項(xiàng)研究評(píng)估了神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者鞘內(nèi)注射異基因間充質(zhì)干細(xì)胞的安全性和有效性。鞘內(nèi)注射具有獨(dú)特的特征，能夠使干細(xì)胞直接遷移到中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者的病變部位。
這是一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽的臨床研究，2014年12月至2018年3月期間，共評(píng)估了14種疾病37例患者，其中腦梗塞12例，創(chuàng)傷性腦損傷1例，腦出血1例，老年癡呆癥2例，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病5例，脊髓損傷4例，脊髓炎3例，脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)2例，多系統(tǒng)萎縮癥2例，急性播散性腦脊髓炎1例，腦病綜合征1例，遺傳性痙攣性截癱1例，多發(fā)性硬化癥1例，熱射病1例。
部分研究已在注冊(cè)在中國(guó)臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心（注冊(cè)號(hào)：ChiCTR-INR-16008908），項(xiàng)目名稱為《同種異體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療重型腦梗死患者的隨機(jī)對(duì)照研究》。
臨床結(jié)果：間充質(zhì)干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病安全可行
在這項(xiàng)臨床研究中，符合條件的患者接受基線評(píng)估，并鞘內(nèi)注射同種異體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞，劑量為100萬(wàn)細(xì)胞/千克，連續(xù)4次治療，每次治療間隔一周。4次輸注后，患者接受了至少6個(gè)月的隨訪。
研究人員通過(guò)不良事件、腦脊液測(cè)試結(jié)果、臨床癥狀、體格檢查以及血液學(xué)和影像學(xué)檢查結(jié)果來(lái)評(píng)估這次治療的安全性和可行性。
此外，研究人員還對(duì)所有類(lèi)型的鞘內(nèi)注射干細(xì)胞的安全性進(jìn)行了系統(tǒng)評(píng)價(jià)，并將此次研究結(jié)果與之前的研究進(jìn)行了比較。
結(jié)果顯示，發(fā)生概率最高的不良事件是注射部位輕微疼痛（4.11%），其次是發(fā)燒（3.42%）和輕度頭痛（2.05%），未出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件。
鞘內(nèi)注射后，30例患者腦脊液中白細(xì)胞增加，26例腦脊液中蛋白濃度均超過(guò)正常值，其他腦脊液指標(biāo)維持正常。血液學(xué)和影像學(xué)檢查顯示，間充質(zhì)干細(xì)胞輸注后沒(méi)有異常變化。
與之前的研究相比，頭痛、發(fā)燒、惡心和頸部疼痛的不良事件發(fā)生率幾乎一致，甚至更低。
根據(jù)以上的數(shù)據(jù)，科研人員認(rèn)為，重復(fù)鞘內(nèi)注射同種異體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病是安全可行的，具有廣闊的應(yīng)用前景。
展望
過(guò)去十年的多個(gè)報(bào)告顯示，在多種嚙齒類(lèi)動(dòng)物模型中，間充質(zhì)干細(xì)胞移植后能夠改善多種神經(jīng)退行性疾病或急性腦損傷。從臨床前試驗(yàn)到臨床試驗(yàn)，越來(lái)越多的數(shù)據(jù)表明，間充質(zhì)干細(xì)胞有望成為神經(jīng)系統(tǒng)性疾病治療的有效工具，例如已經(jīng)發(fā)表的一篇數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析論文表明，1279名缺血性中風(fēng)病人接受間充質(zhì)干細(xì)胞治療后，總體狀況得到顯著的改善；與單獨(dú)使用傳統(tǒng)藥物治療相比，同時(shí)接受間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療的病人擁有更好的效果。
隨著研究的進(jìn)展，間充質(zhì)干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)性疾病有望帶來(lái)更多的喜人結(jié)果。
